İlaç adayı SUL-238’in yaşlı sağlıklı gönüllülerde güvenli, iyi tolere edilen ve yüksek BOS penetrasyonuna sahip olduğu bildirildi.
GEN İlaç ve Sağlık Ürünleri A.Ş. (GENIL.IS), nörodejeneratif hastalıklara yönelik geliştirilen mitokondri hedefli ilk-in-sınıf ilaç adayı SUL-238’in Faz 1 klinik çalışmasından elde edilen yeni olumlu sonuçları duyurdu. Bulgular, San Diego’da düzenlenen 18. Alzheimer Hastalığı Klinik Çalışmaları Kongresi (CTAD) kapsamında sunuldu.
SUL-238, başlangıçta Sulfateq tarafından keşfedildi ve daha sonra Sulfateq ile GEN’in ortak geliştirme programları kapsamında Alzheimer ve diğer nörodejeneratif hastalıklar için yeni bir tedavi adayı olarak klinik aşamaya taşındı.
Faz 1 Çalışmasının Özeti
Randomize, çift kör ve plasebo kontrollü Faz 1 çalışması, ≥40 yaş sağlıklı gönüllülerde çoklu artan dozlarla (MAD) uygulanan SUL-238’in güvenliliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetik (PK) profilini değerlendirdi. Çalışmada iki kohort, 14 günlük tedavi dönemi ve ardından 14 günlük takip süresini kapsadı. Her bir kohorta 15 katılımcı 2:1 oranında SUL-238 veya plasebo almak üzere randomize edildi.
Uygulanan toplam günlük dozlar birinci kohortta 4000 mg (2000 mg günde iki kez), ikinci kohortta 4500 mg (1500 mg günde üç kez) oldu. Her iki kohortta da ilaç adayı çoklu dozlamada iyi tolere edildi ve elverişli PK özellikleri ile yüksek BOS penetrasyonu gösterdi.
Güvenlik Bulguları
- Fiziksel ve nörolojik muayenelerde, hayati bulgularda, EKG’de ve laboratuvar sonuçlarında klinik açıdan anlamlı değişiklik izlenmedi.
- Yan etki oranları SUL-238 ve plasebo gruplarında benzer düzeydeydi.
- Tüm yan etkiler hafif şiddetliydi veya ilaca bağlı olmadığı değerlendirildi.
Farmakokinetik Sonuçlar
Birinci kohort (2000 mg b.i.d.)
- Maksimum plazma konsantrasyonuna ulaşma süresi (Tmax): 1.25±0.54 saat (1. gün), 1.50±0.53 saat (14. gün)
- Terminal eliminasyon yarı ömrü (t1/2): 3.50±1.06 saat (14. gün)
- Ortalama çukur plazma konsantrasyonu (Cmin): 39.23±24.31 ng/mL (8. gün), 41.49±18.20 ng/mL (14. gün)
İkinci kohort (1500 mg t.i.d.)
- Tmax değerleri: 0.95±0.16 saat (1. gün), 1.00±0.00 saat (14. gün)
- t1/2: 3.74±1.84 saat (14. gün)
- Cmin: 57.98±31.08 ng/mL (8. gün), 60.63±64.14 ng/mL (14. gün)
Açıklamalar
GEN Yönetim Kurulu Başkanı Abidin Gülmüş, “SUL-238’in Faz 1 çalışmasında elde edilen olumlu sonuçlar, Alzheimer hastalığının biyolojik temeline yönelik gelişim sürecinde önemli bir ilerlemeyi temsil ediyor.” dedi.
GEN Ar-Ge Başkan Yardımcısı Dr. Nadir Ulu, “Bu çalışmada gözlenen güvenlilik ve farmakokinetik profil, SUL-238’i Alzheimer dahil nörodejeneratif hastalıklardaki karşılanmamış ihtiyaçlara yönelik ileri klinik geliştirme için güçlü bir aday konumuna getiriyor.” ifadelerini kullandı.
